Japón ha aprobado un tratamiento con células madre para lesiones de la médula espinal. El evento marca la primera terapia de este tipo para este tipo de lesión que recibe la aprobación del gobierno para la venta a los pacientes.
"Esta es una revolución sin precedentes de la ciencia y la medicina, que abrirá una nueva era de atención médica", dice la oncóloga Masanori Fukushima, directora del Centro de Informática de Investigación Traslacional, una organización gubernamental japonesa en Kobe que ha brindado asesoramiento y apoyo al proyecto. Por más de una década.
Pero los investigadores independientes advierten que la aprobación es prematura. Diez especialistas en ciencia de células madre o lesiones de la médula espinal, afirman que la evidencia de que el tratamiento funciona es insuficiente. Muchos de ellos dicen que la aprobación de la terapia, que se inyecta por vía intravenosa, se basó en un pequeño ensayo clínico mal diseñado.
Dicen que los defectos del ensayo, incluido que no fue doble ciego, hacen que sea difícil evaluar la eficacia a largo plazo del tratamiento, porque es difícil descartar si los pacientes podrían haberse recuperado de forma natural. Y, aunque se cree que las células utilizadas, conocidas como células madre mesenquimales (MSC), son seguras, la infusión de células madre en la sangre se ha relacionado con coágulos sanguíneos peligrosos en los pulmones. Y todos los procedimientos médicos conllevan riesgos, lo que los hace difíciles de justificar a menos que se demuestre que ofrecen un beneficio.
El tratamiento que ganó la aprobación para ser vendido a los pacientes es preocupante, dice James Guest, neurocirujano del Proyecto de Miami para curar la parálisis en la Universidad de Miami en Florida. "Esta aprobación es un paso desafortunado, lejos de todo lo que los investigadores han aprendido en los últimos 70 años sobre cómo llevar a cabo un ensayo clínico válido", dice.
Uno de los inventores del tratamiento, el neurocirujano Osamu Honmou, de la Universidad Médica de Sapporo, en Japón, dice que se está preparando para publicar un documento científico que tratará los problemas de seguridad y ensayos clínicos. "Creo que es muy seguro". Dice que no hizo un estudio doble ciego porque las regulaciones de Japón no lo requieren. "El punto más importante es que la eficacia es dramática y definitiva", dice Fukushima.
Los resultados no publicados describen un ensayo de 13 personas que habían sufrido lesiones en la médula espinal en los últimos 40 días. El equipo encontró que las infusiones de células madre extraídas de la médula ósea de los pacientes les ayudaron a recuperar algo de sensación y movimiento perdidos.
Sobre la base de estos resultados, el mes pasado el Ministerio de Salud de Japón dio su aprobación condicional para el tratamiento, llamado Stemirac. Se fabrica extrayendo células madre mesenquimales de una persona y multiplicándolas en el laboratorio. En el ensayo clínico, alrededor de 50 millones a 200 millones de MSC se inyectaron por vía intravenosa en los pacientes 40 días después de la lesión para ayudar a reparar el daño. El equipo puede comercializar y vender la terapia siempre que recopilen datos de los participantes durante los próximos siete años, para demostrar que funciona. La gente podría comenzar a pagar el tratamiento en los próximos meses.
Mientras que muchos gobiernos requieren nuevos tratamientos para someterse a ensayos clínicos rigurosos con cientos de pacientes antes de que se puedan vender las terapias, Japón tiene un programa para acelerar el desarrollo de medicamentos regenerativos, que aprueban terapias que muestran solo indicios de eficacia, con la condición de que Los investigadores recogen datos de seguimiento.